Újabb hat SMA beteg gyermek kap állami finanszírozással génterápiás kezelést, írja szerda esti közleményében a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő.
Hozzátették, hazánk ezzel világelső lett a génterápiás kezelés állami finanszírozásában.
Idén áprilistól, egyedi méltányosság alapján vált elérhetővé hazánkban az SMA betegség kezelésére a Zolgensma nevű génterápiás gyógyszer - jelentette be Kásler Miklós emberminiszter. A Spinraza és Evrysdi kezelések mellett, a Zolgensma kezelés a személyre szabott orvoslás legmodernebb kezelési módjai közé tartozik.
A beérkezett egyedi méltányossági kérelmeket az emberi erőforrások minisztere utasítására, a NEAK soron kívül áttekintette. A Ritka Betegségek Tanácsadó Testülete (RBTT) az egyénre szabott szakmai vizsgálatokat lefolytatta, valamint tájékoztatta a szülőket a kezelés egyénre vonatkozó előnyeiről és veszélyeiről.
Ennek eredményeként, további hat kis páciens jut hozzá a támogatott Zolgensma kezeléshez. A döntés értelmében minden kérést jóváhagytak.
Négy gyermek a Bethesda Gyermekkórházban, kettő pedig a Semmelweis Egyetem Klinikai központjában kapja meg a kezelést.