A CRISPR génszerkesztési eljárásnak nagy jövőt szánnak az orvosok, főleg azért, mert egyszerűbb, gyorsabb és olcsóbb, mint a többi génszerkesztési eljárás, amire lehetőség van. Egyelőre azonban emberi szervezeten belül még nem dolgoztak vele, csak a szervezetből eltávolított sejteken, valamint embriókon, néhány esetben kifejezetten illegálisan.
Ezért veszélyes, ha Kínában gyártani kezdik az embereket
Hasznos is lehet, de akár egész társadalmakat is romba dönthet.
Megtörtént azonban most az első procedúra, amikor testen belül végeztek CRISPR génszerkesztést: az amerikai Oregon Egészségügyi és Tudományos Egyetem Casey Szemintézetében, ahol egy ritka, öröklődő vaksággal járó betegséget, a Leber-féle veleszületett vakság 10-es típusát gyógyították vele - írja az IFL Science. Ez a betegség általában azoknál jelentkezik, akiknek megvan a CEP290 gén egy bizonyos mutációja, ők pedig az életük első tíz éve során valamikor teljesen megvakulnak, vagy már alapvetően vakon születnek.
A mutáció meggátolja a retina fénygyűjtő sejtjeinek megfelelő működését.
A hagyományos génterápia, ami nem szerkeszti, hanem simán kicseréli a géneket, nem alkalmazható ennél a betegségnél, mert a pótlásra szolgáló gének túl nagyok ahhoz, hogy a módosított vírusok képesek legyenek elvinni őket a szervezeten belül oda, ahol működhetnének.
Bár még nem biztos, hogy a CRISPR génszerkesztés sikerült, az biztos, hogy ez az első eset, amikor emberi testen belül végezték el az eljárást. A kutatóorvosok bizakodók, és remélik, hogy ha sikerül az eljárás, akkor más veleszületett betegségekre is sikerülhet így megoldást találni.
Az egyórás műtét alatt az orvosok három csepp folyadékot juttattak el a retina hátuljához, ebben a folyadékban volt a génszerkesztő mechanizmus. Itt a mutálódott CEP290 gént a sejteken belül az eljárás megszerkeszti. A gén mindkét végén vágásokat ejt a módszer, hogy a DNS újra összekapcsolódhasson, és a sejtek egészségesek, funkcionálisak maradhassanak. Ahhoz, hogy a beteg újra lásson, a sejtek egytizedének-egyharmadának kellene működőképesnek lennie, ezért egyelőre elég bizonytalan, hogy tényleg sikerrel járnak-e.
Az eljárás minimális veszélyekkel járt, hiszen csak a szemre koncentrálódik, a legrosszabb, ami történhet, az az, hogy a beteg nem nyeri vissza a látását. Ha az eljárás sikeres lesz, 18 újabb betegen próbálják majd ki.
